想象一下，在一輛載著危重病人去醫院的救護車上，對發動機故障進行緊急維修，必須在極有限的時間內使其恢復正常運轉，否則風險不可估量。這種充滿緊迫感的形勢，剛好符合以下這則案例的背景。

在這則真實案例中，一家制藥公司正在開發一種治療尿素循環障礙的藥物，但該公司的CRO合作伙伴未能有效管理研究數據。隨著問題不斷增多，該CRO撤離項目，使項目陷入了開發周期的關鍵存亡時刻。

緊要關頭，選擇值得托付的CRO伙伴

由于與全球知名CRO普米爾醫藥（Premier Research）長期保持著良好合作關系，該制藥公司在這樣的關鍵時刻，毅然選擇讓普米爾醫藥接管該試驗的數據管理和統計部分。

直面挑戰，跨越時間、技術等多重障礙

該試驗正在評估一種以往用于成人，現用于兒科的藥物。在工作交接過程的早期，試驗所用的電子數據采集系統的缺陷愈加顯著。研究人員發現，現有系統過于繁瑣，無法采集所需的全部終點數據。

為解決該問題，申辦方決定在進行FDA新適應癥上市許可申請（sNDA）所需的完整數據分析提交期限即將截止之際更換技術平臺，轉而采用臨床試驗電子數據采集工具Medidata Rave。

跨越傳統系統和Rave系統之間的語言障礙亦是主要挑戰之一。為幫助申辦方應對這一挑戰，熟練掌握兩種語言的普米爾醫藥團隊快速創建了翻譯文檔，重寫了編輯檢查程序，并創建了能夠克服舊系統局限性的新版編輯檢查程序。

日程安排十分緊張，則是另一個顯而易見的挑戰——從最初的討論到完成切換（研究數據成功轉移至Rave平臺）總共只有不到8周的時間。

危機解除，項目得到及時拯救

在雙方的緊密合作之下，由傳統系統向Medidata Rave的轉換任務成功完成，最終數據分析得以如期交付。得益于普米爾醫藥團隊的支持，申辦方的這項兒科罕見病試驗重回正軌，繼續向下一個目標邁進。

目前世界上已知的罕見病和遺傳病高達7000多種，全球患者總人數預估達4億人。然而與顯著的需求缺口相對的，是多年來罕見病藥物開發缺乏足夠關注的現象。

開發治療罕見疾病的藥物不僅需要從容應對未知的能力，更需要與時間賽跑。普米爾醫藥的專業領域涵蓋了臨床試驗和藥物開發的各個方面，且已在常年積累的工作經驗中磨練出從容應對各種挑戰的能力，能夠為申辦方提供有力支持。

多年以來，普米爾醫藥一直致力于罕見病臨床研究領域的開發支持，創造了諸多成功案例。僅在過去5年中，普米爾醫藥針對超過50 種罕見疾病適應癥開展了240多項試驗。

關于普米爾醫藥

普米爾醫藥（Premier Research）目前已經充分掌握腫瘤學和血液學、罕見病、神經科學、全球開發注冊策略等各方面領域。依托30多年產品開發經驗，公司可以提供從初始策略制定、臨床開發再到最終監管申報的一站式全方位服務。如需了解更多信息，歡迎搜索微信公眾號“Premier Research”關注垂詢。