中國蘇州，2024年11月13日—北海康成制藥有限公司（以下簡稱「北海康成」，股票代碼「1228.HK」），是一家在中國領先并專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司今日宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已正式受理CAN103（注射用維拉苷酶β）用于治療成人和兒童I型和III型戈謝病的新藥申請（NDA）。

CAN103是北海康成與藥明生物（2269.HK）在罕見病領域的首個合作項目，是中國首個針對戈謝病開發的酶替代療法（ERT）。據弗若斯特沙利文統計，2020年中國約有3,000名戈謝病患者。

北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示，國家藥監局正式受理CAN103的新藥上市申請是我們取得的又一重要里程碑。獲批后，CAN103將是我國首個本土自主研發并進入臨床應用的戈謝病酶替代療法藥物,屬一類創新藥并可完全替代同類進口產品 。同時，CAN103在全鏈條研創過程中積累了完整的研發數據和成本數據，將為打通本土罕見病新藥研發商業化閉環提供首個案例，最終滿足眾多患者多年來的治療需求 。我們預計在2025年將CAN103推向市場，這將是繼海芮思和邁芮倍之后北海康成上市的第三個罕見病治療藥物，也是北海康成將進入商業化的首個自主研發產品。

北海康成于今年8月公布了CAN103 針對成人和兒童戈謝病患者關鍵臨床試驗的積極頂線數據結果。國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）于9月授予了CAN103優先審評資格。今年10月，北海康成順利通過藥品上市許可持有人（MAH）的生產和質量管理體系審核和現場檢查，獲得《藥品生產許可證》B證。

2024年10月22日，國家藥監局正式印發《生物制品分段生產試點工作方案》。在北海康成與藥明生物的緊密合作下，雙方順利取得了相關生物藥制品生產許可證，成為中國首批MAH制度下生物制品分段生產試點的實踐者。

關于CAN103

CAN103（注射用維拉苷酶β）是國內首個本土自主研發并即將進入臨床應用的用于治療I型和III型戈謝病患者的重組人源腦苷脂酶替代療法。大多數戈謝病患者為I型和III型，分別為慢性非神經病變型和慢性神經病變型。CAN103通過靜脈輸注特異性地補充戈謝病患者體內溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。

CAN103的關鍵性臨床試驗于2024年8月取得積極頂線數據，是一項隨機、雙盲、劑量比較研究，旨在評估靜脈滴注CAN103每2周一次在初治戈謝病患者中的有效性、安全性和藥代動力學，并設有開放標簽的擴展期。結果表明，該研究在60U/kg劑量組（P<0.0001）和較低的30U/kg劑量組（P<0.001）都成功達到了其主要療效終點，即治療9個月后受試者脾臟體積較基線的平均縮小百分比。該研究方案主要終點的設定已獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)認可。

關于戈謝病

戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥之一，為位于1q22號染色體長臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因突變引起的常染色體隱性遺傳病。該病對男性和女性的影響是同等的。臨床上戈謝病包括圍產期致死型、I型（非神經病變型）、II型（急性神經病變型）和III型（慢性神經病變型），其中I型和III型戈謝病患者多能活到成年。戈謝病是由葡萄糖腦苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，這種酶有助于分解溶酶體內一種被稱作葡萄糖腦苷脂（葡糖神經酰胺）的細胞膜鞘脂。葡萄糖腦苷脂主要積聚在某些器官內的單核巨噬細胞系細胞中（Gaucher細胞），導致脾腫大，肝腫大，貧血，血小板減少癥，骨痛和骨折，嚴重的戈謝病類型（圍產期致死型，II型和III型），早期可出現神經系統癥狀。30年以來，重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法 (ERT) 一直是戈謝病的標準治療方法，臨床試驗和真實世界數據表明，患者的主要非神經系統癥狀和體征以及生活質量得到了顯著改善。根據弗若斯特沙利文的報告數據顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。